miRecule是一家新兴的生物技术公司，拥有先进的药物研发平台，miRecule与FSHD组织共同投资开发RNA治疗药物。过去一年中，最近的融资补充了这项研究项目计划，其中包括主要投资者Alexandria Venture Investments以及Pathway Bioventures，Alumni Ventures Group和其他投资者。miRecule的种子融资筹集了超过350万美元的种子资金。除了种子资金，miRecule还从美国国家癌症研究所获得了200万美元的非稀释性第二期小型企业创新研究项目的（SBIR）资助。

miRecule公司的DREAmiR 发现平台是与马里兰州贝塞斯达的美国国立卫生研究院合作历经十多年的研究基础上开发的。DREAmiR分析了大量患者的基因组和结果数据，以确定导致单个患者患病的潜在遗传异常。然后，该公司创建了一种RNA治疗剂，可以直接靶向并修复异常情况。miRecule将该平台应用于多种疾病，包括开发用于癌症，肌肉萎缩疾病{目前研发重点是FSHD}甚至COVID-19的RNA治疗剂。

Momentum 基金董事总经理Claire Broido Johnson

Momentum 基金董事总经理Claire Broido Johnson表示“我们很高兴将miRecule公司加入到我们的投资组合。，miRecule的技术未来可能对医疗保健行业和患者群体带来巨大的影响和改变。“除了创新疗法研究，miRecule拥有强大的管理团队，我们对他们的能力充满信心。”

miRecule公司,Anthony D. Saleh, Ph.D.CEO{左}；Ashwin Kulkarni, M.S.COO{右}

miRecule公司由首席执行官Anthony D. Saleh博士和首席运营官Ashwin Kulkarni在生物医学创新公司孵化项目中创建， miRecule的种子资金将用于推进其MC-30（该研究项目针对头颈癌）项目朝着进一步临床试验的方向发展。以及开展FSHD疾病的RNA疗法研究。

头颈癌是全球第六大最常见的癌症形式，对于许多患者而言，生存时间是数月而不是数年。

首席执行官Saleh博士说：“我们希望MC-30将成为真正改变患者疾病的有效药物，通过纠正使患者对治疗产生抗药性的潜在突变，我们认为我们可以使药物应答率提高三倍，并为患者带来长久的疗效。”

miRecule公司目前的另一研发重点是：面肩肱型肌营养不良症{FSHD}

FSHD中的肌肉萎缩是由DUX4的异常表达引起的，DUX4是一种通常在早期发育中表达的蛋白，但是DUX4对肌肉细胞具有高度毒性。目前，尚无FDA批准的FSHD治疗药物。由于DUX4是转录因子，因此小分子或蛋白质治疗剂不容易靶向，这阻碍了该领域的治疗研究发展。

然而，随着RNA治疗药物终于在FDA批准用于类似疾病如杜氏肌营养不良症{DMD}和脊髓性肌萎缩症{SMA）的FDA批准下出现了希望。数项研究表明，RNA治疗剂可以直接抑制肌肉组织中DUX4的表达，并减轻动物模型中FSHD的病理。这些疗法发展的主要障碍是怎样延长RNA疗法的半衰期，以及选择性地递送至肌肉组织的有效方法。

目前包括Dyne Therapeutics公司和Avidity Biosciences公司都在开发利用RNA疗法{抗体-寡核苷酸疗法}来治疗FSHD的新药研发。

miRecule公司的RNA疗法初期研究显示FSHD患者肌管中DUX4表达下降

miRecule Inc.已开发出专利的化学技术，可制成高度稳定的RNA治疗剂。为了能够进行递送，开发了一种改良的抗体技术，可以将其与我们的RNA治疗药物偶联，然后将其递送至目标组织。与抗体的偶联极大地改善了RNA治疗剂在循环中的半衰期，并改善了在肌肉等致密组织中的分布。在这项建议中，我们将开发一种有效且安全的RNA治疗靶向DUX4，该DUX4与我们的肌肉靶向抗体（miRecule canidate-DX4或MC-DX4）偶联，用于治疗FSHD。在合作者的帮助下，将在临床前动物模型中测试MC-DX4，以证明它可以消除DUX4的表达并阻止疾病的进展。这项研究将为提交孤儿药申请铺平道路，最终将IND提交给FDA，因此miRecule可以启动I期临床试验。miRecule公司的FSHD疗法研究项目得到美国FSHD协会和FSHD研究之友组织的资助。

关于miRecule公司

miRecule，Inc.是一家临床前研发阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗多种疾病的RNA治疗剂。miRecule开发了DREAmiR，这是一种基于基因组学的发现平台，可以识别患者特定亚群中的关键RNA靶标，这些靶标将从治疗中受益。然后，该公司创建具有改良药理作用的专有化学修饰的RNA治疗剂，并利用抗体将其靶向递送至患病组织。

miRecule的商业模式是通过人类概念验证来开发RNA治疗药物的渠道，然后将候选药物向外许可给更大的生物制药公司。MC-30治疗头颈部癌症，解决了一个超过10亿美元的高需求市场。这种治疗方法与microRNA-30相比之下有更强大的抑癌活性，而microRNA-30在头颈部癌症患者中效果不明显。MC-30的半衰期比天然microRNA提高了50倍以上，疗效提高了10倍，在动物模型中显示了低毒的治疗潜力。

miRecule的第二个项目，MC-DX4治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD），仅在美国就有价值超过10亿美元的市场有超过4万名患者，而且没有得到批准的治疗。MC-DX4研究显示可抑制DUX4基因的表达，DUX4基因不当表达是导致FSHD疾病的关键原因。