重点关注 | 美国FSHD协会进一步提供30万美元用于FSHD临床试验研究网络项目{FSHD CTRN}的站点扩展
来源:
|
作者:FSHD小飞侠
|
发布时间: 2020-08-31
|
2536 次浏览
|
分享到:
美国FSHD协会
美国FSHD协会8月11日宣布，已授予每年30万美元的资金，用于扩大面肩肱型肌营养不良症临床试验研究网络（FSHD CTRN），并考虑在2021年和2022年每年提供30万美元的后续资金。该研究网络是在FSHD临床研究或神经肌肉临床试验方面具有专业知识的研究中心组成的联盟，目前该网络由美国和欧洲研究中心组成。堪萨斯大学医学中心医学Jeffrey Statland博士和罗切斯特大学医学中心Rabi Tawil博士是该网络的联合主任。FSHD CTRN有助于缩小各临床试验中心方面的差距，并且该项目为站点网络提供了集中化和简化监管流程，FSHD的专业知识和经验共识，以及为未来进行高效，高质量临床试验做好充足的前期准备。
FSHD协会,Jamshid Arjomand博士,CSO随着越来越多的FSHD临床试验将要开展的发展前景，CTRN不仅要具有进行现有研究的能力而且要具备招募患者和参与到新药临床试验的能力，这对推进临床试验进程至关重要。Jamshid Arjomand博士
由于CTRN其在FSHD的临床试验准备中的重要作用，CTRN正在获得FSHD协会的资助，以将美国现有的站点增加新的四个站点。新站点分别为：佛罗里达大学、德克萨斯大学西南医学中心，科罗拉多大学以及斯坦福大学医学院。FSHD协会首席科学官Jamshid Arjomand博士说：“这笔资金旨在确保更好地覆盖站点区域的患者，并且为整个网络的有效管理和协调提供了资源。”
建立CTRN的目的是创建具有专业知识的临床试验中心的基础设施，以加速FSHD的治疗发展：通过确保关键人员的培训；简化监管和数据捕获；验证新的临床结果指标；完善临床试验策略。目前，该网络正在运行一项由美国国立卫生研究院（NIH）资助的名为“为临床试验准备”，以解决FSHD中药物开发的障碍（ReSolve）的研究项目，该研究针对220名FSHD患者进行了18至24个月的观察性研究。该网络最初由FSHD协会以及其他非营利组织的种子资金提供资金，此后已从美国肌肉营养不良症协会{MDA}和研发FSHD疗法的生物技术公司获得数百万美元的额外资金。
FSHD临床试验研究网络项目{CTRN}共15个站点分布情况
当前的CTRN包括总共15个中心，在美国有12个站点，在欧洲有3个协作站点。堪萨斯大学医学中心负责核心协调，罗切斯特大学医学中心负责数据和统计工作。
CTRN项目的联合主任，堪萨斯大学医学中心Jeffrey Statland博士表示：“我们感谢FSHD协会以及FSHD支持组织，使该网络得以建立并开展研究，CTRN有助于缩小各临床试验中心方面的差距 。这次的资助款项，可以支持新增加的站点将确保能够满足CTRN项目的条件，并建立成为专业的FSHD临床试验中心。”
FSHD CTRN各站点负责人：
关于CTRN
面肩肱型肌营养不良症临床试验研究网络（FSHD CTRN）由15个学术研究中心（美国12个，欧洲3个）组成，由FSHD临床研究或神经肌肉医学研究中心组成。这些中心利用现有的临床试验基础设施：包括临床研究人员，研究协调员，研究评估人员，以及诸如临床和转化科学研究奖（CTSA）和当地研究所的临床试验预算和合同研究机构资源，以及对临床研究中心临床研究场地和设施等提供相关补贴。
关于FSHD协会
FSHD协会是全球最大的以加速治疗研究为重点的面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者组织，FSHD是常见肌营养不良症的一种。该协会促进了FSHD疗法研究，并正在加速推进和资助相关治疗方法的研发，以解决全世界一百万名FSHD患者所正在遭受的痛苦和残疾的情况。FSHD协会致力于推进FSHD研究的进程，并致力于确保患者不是独自面对疾病，并且能够得到帮助和支持。
