Avidity Biosciences 成立于 2013 年，总部位于美国加州拉荷亚市，是一家正在开创抗体 - 寡核苷酸偶联物疗法治疗遗传性肌肉疾病的生物医药公司。
Avidity Biosciences利用公司专有的AOC平台来设计和开发结合单克隆抗体{mAbs}的组织选择性和寡核苷酸疗法的精确性疗法，以攻克以前无法吸收的组织和细胞类型，并更有效地针对疾病的潜在遗传驱动力。
在8月10日Avidity公司官网信息发布中重点介绍了公司近期的进展。
Avidity公司.Sarah Boyce,CEO
Avidity总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示：“ 2020年第二季度对Avidity进行了转型。通过成功的IPO筹集了大量资金，并增加了领导团队和董事会的主要人员，我们处于快速发展的阶段，这极大地帮助我们可以推动有意义的新型AOC治疗药物开发。” “我们专注于执行我们的研发计划，其中包括针对具有重大未满足医疗需求的疾病的临床候选药物的选择。
2020年第二季度及近期公司摘要：
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已完成首次公开募股（IPO）：2020年6月16日，公司完成了IPO，出售了16,560,000股普通股，包括承销商充分行使的选择权，以每股18.00美元的价格购买2,160,000股额外股份。首次公开发行股票的总收入（不包括承销折扣和佣金以及其他估计的发行成本）为2.981亿美元。Avidity的普通股于2020年6月12日开始在纳斯达克全球市场交易，股票代码为“ RNA”。
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加强领导层和董事会：2020年4月，Avidity公司招募经验丰富的财务负责人Carsten Boess担任其公司董事会成员。于2020年5月招募Michael MacLean为首席财务官。在2020年7月，Avidity公司招募Jae Kim，MD为首席医学官。
Avidity 公司成功完成3亿美元的首次公开发行；截至2020年6月30日，现金和现金等价物超过3.5亿美元。
Avidity的AOC平台是基于Avidity在寡核苷酸治疗，RNA过程调节，抗体工程和缀合以及药物递送技术方面的丰富经验而开发的。基于数据驱动的假设，即通过使用抗体作为结合物可以大大增强寡核苷酸的递送，Avidity的科学家建立了一个框架，用于筛选潜在的细胞表面蛋白-mAb对，以确定研究人员认为哪些对非常适合递送活性寡核苷酸特定的细胞类型。Avidity已经鉴定出多个细胞表面蛋白-mAb对，它们可以将寡核苷酸递送到各种组织和细胞类型中，以诱导药理学改变。
Avidity公司AOC平台可以选择部署各种类型的寡核苷酸，包括siRNA和PMO，它们的特定作用机制以不同的方式修饰RNA功能。这种灵活性能够使用为调节特定疾病过程而定制的寡核苷酸。这些寡核苷酸的机制范围从用siRNA减少疾病相关RNA的表达，到用剪接修饰寡核苷酸校正RNA的异常加工。在临床前研究中，Avidity的AOC已证明具有药理作用，可通过肝脏，骨骼肌，心肌，B细胞和T细胞，淋巴细胞亚群以及巨噬细胞中mRNA的降低来衡量。
Avidity公司药物研发管线
Avidity公司专有的 AOC 平台开发一系列新型寡核苷酸疗法，这些寡核苷酸疗法既结合了单克隆抗体的组织特异性又寡核苷酸疗法的精准性。公司 AOC 疗法管线丰富，包括 AOC -1001（DM1）、AOC - 肌肉萎缩疾病（肌肉萎缩）、AOC-DMD（Duchenne 型肌营养不良症）、AOC-FSHD（面肩肱型肌营养不良症）和 AOC - Pompe（庞贝氏症）等。目前，产品管线均处于临床前阶段，进展最快的是 DM1 管线，进入到 IND 申报阶段，其他管线则处于发现阶段和先导化合物优化。
关于Avidity Biosciences公司
Avidity Biosciences，开发出一类新型的基于寡核苷酸的疗法，称为AOC，旨在克服目前寡核苷酸疗法的局限性，以治疗各种严重疾病。Avidity利用其专有的AOC平台来设计，工程设计和开发结合单克隆抗体的组织选择性和寡核苷酸疗法的精确性的疗法，以治疗以前难以消化的组织和细胞类型，并更有效地针对疾病的潜在遗传驱动力。Avidity的主要候选产品AOC 1001设计用于治疗1型强直性肌营养不良{DM1}，其他的肌肉疗法重点是治疗肌肉萎缩疾病，杜兴氏肌营养不良{DMD}，面肩肱型肌营养不良{FSHD}和庞贝病{Pompe}。除了其肌肉特许经营权之外，Avidity还致力于免疫和其他细胞类型的开发。
