根据该协议，SOLVE FSHD将提供战略资金，以支持由Transcripta Bio领导的药物筛选计划。该项目将分析FSHD细胞系中广泛的已批准和晚期临床化合物库，以了解它们在靶向已知导致疾病病理学的成纤维/成脂肪祖细胞 （FAP）细胞方面的潜在功效。这一举措代表了该疾病药物再利用的重要一步，具有新的靶点空间，为临床转化提供了更快的途径，并且是系统性探索FSHD药物再利用的首批专门努力之一。

通过此次合作，两家公司将携手合作，利用先进的转录组学和数据驱动的见解来评估有前景的候选药物。该合作旨在加速确定潜在治疗方法，并尽可能高效地将其推进到临床试验。Transcripta Bio将引领有前途的候选药物进入临床并实现商业化。

这一合作伙伴关系突显了SOLVE FSHD的承诺，即到2027年为高影响力的创新方法提供资金，以解决对FSHD疗法的迫切未满足需求。通过利用Transcripta Bio的人工智能驱动方法，该合作伙伴关系有可能确定快速通道、重新调整用途的候选药物，这些候选药物可以比传统药物开发途径更快地到达患者手中。

关于SOLVE FSHD

SOLVE FSHD是一个风险慈善组织，旨在促进创新并加速寻找FSHD治疗方法的关键研究。由加拿大著名企业家和慈善家Chip Wilson创立，Chip Wilson是多家技术服装公司的创始人和部分所有者，包括lululemon和 Amer Sports，该公司拥有Arc'teryx、Salomon和Wilson Sports等品牌。Wilson家族已承诺投入1亿美元，为支持该组织到2027年解决FSHD 使命的项目提供资金。SOLVE FSHD的目标是找到一种可以减缓或阻止肌肉退化、增加肌肉再生和力量并改善FSHD患者生活质量的解决方案。

关于Transcripta Bio

Transcripta Bio是一家人工智能药物发现公司，专注于转录组学驱动的见解，以识别和开发跨多个疾病领域的新型疗法。Transcripta位于美国加利福尼亚帕洛阿尔托。利用其专有的人工智能平台，Transcripta Bio加速了有前途的候选药物的发现和验证，利用重新利用的分子和新型分子进行靶向治疗干预。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。FSHD患者群体存在高度未被满足的临床需求。

第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。

FSHD为基因遗传疾病，FSHD可进行基因检测，生育需进行产前检测、PGT【胚胎植入前遗传学检测,也被称为三代试管婴儿技术】。目前针对FSHD疾病都可进行检测。

关于【你并不孤单FSHD患者关爱组织】

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。FSHD-China为国际FSHD联盟正式成员组织。

官方网站：www.fshd-china.org

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联系邮箱：fshd_china@163.com