近期加拿大Solve FSHD对外宣布提供100万美元资金支持n-Lorem致力于研究面肩肱型肌营养不良症2型 (FSHD2) 的复杂分子原因）。这项研究对于确定FSHD2患者的治疗策略至关重要。此外，这笔资金支持扩大n-Lorem的研究和发现工作，显著增强n-Lorem的研发能力。

Stanley T. Crooke医学博士，n-Lorem基金会创始人、首席执行官兼董事会主席

n-Lorem基金会创始人、首席执行官兼主席Stanley T. Crooke医学博士表示：“我们感谢 Solve FSHD 的慷慨支持。我们不仅希望更好地了解FSHD2，而且希望为这些患者确定治疗策略的前进道路. 此外，随着我们投资扩大我们的研究能力，我们提高了药物发现和开发计划的效率和能力，这将使我们今天和未来的所有患者受益”。

SMCHD1{来源：维基百科}

FSHD2是一种肌肉萎缩症，影响大约5%的FSHD患者。研究人员认为FSHD2与SMCHD1的基因突变有关，但更多与FSHD2相关基因仍需要确定，大约2%的FSHD有未知的遗传原因。FSHD2的分子复杂性使得开发一种有效的治疗方法极具挑战性。

Eva Chin博士，Solve FSHD执行董事

Solve FSHD执行董事Eva Chin博士表示：“我们很高兴与n-Lorem基金会合作，以进一步了解导致FSHD2的分子机制。在更好地了解FSHD2的分子原因之前，潜在治疗方法的进展非常不利。“n-Lorem是唯一一家在RNA靶向治疗领域拥有3年专业经验的非营利组织，并且拥有积极追求这种复杂疾病的科学团队。”

Chip Wilson， Solve FSHD创始人兼董事会主席

Solve FSHD创始人兼董事会主席Chip Wilson补充道：“我们希望这笔资金将进一步加深我们对FSHD2以及其他项目、患者及其家人的了解。“我们非常感谢Crooke博士和他在基金会的才华横溢的科学家团队的开创性工作。”

关于Solve FSHD

截止2022年9月21日，Solve FSHD已资助FSHD医学研究资金

Solve FSHD是一家总部位于加拿大温哥华的风险慈善组织，旨在促进创新并加快关键研究，以寻找治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的方法。FSHD 是最普遍的肌营养不良症之一，该组织将作为催化剂加速FSHD2的药物开发和治疗，同时进一步使FSHD1 受益。由加拿大著名企业家和慈善家Chip Wilson创立，Chip是服装公司lululemon sportsa公司的创始人。Chip已承诺向项目提供1亿美元的资金，以支持该组织的使命，即到 2027年找到治疗FSHD的方法。

Solve FSHD目前已与全世界10个FSHD机构建立合作并资助医学研究

Solve FSHD的目标是找到一种可以阻止肌肉退化、增加肌肉再生和力量并提高 FSHD患者生活质量的解决方案。该组织将资助创新的生物技术和生物制药研发活动，以加速FSHD的新疗法研究。

• 生物标志物的开发、验证和临床评估，可预测临床上有意义的结果测量，用于 FSHD的临床试验。
• 支持药物开发工作的生物标志物发现和自然历史研究。
• 开发临床前系统，以提高数据质量和未来治疗进入临床的成功率。
• 开发阻止疾病进展和/或增加肌肉再生的新疗法。

关于n-Lorem

n-Lorem Foundation是一个非营利性组织，旨在应用反义技术的效率、多功能性和特异性，慈善地提供实验性反义寡核苷酸 (ASO) 药物，以治疗被诊断患有由单一遗传缺陷引起的疾病的罕见患者只有一个人或极少数人独有。nano-rare罕见患者描述了一小部分患者（全球 1-30 名），由于人数少，他们几乎没有治疗选择。创建n-Lorem基金会的目的是通过开发个性化的ASO药物为这些罕见患者提供希望，这些药物是经过修饰的DNA短链，可以专门针对缺陷基因的转录本来纠正异常。实验性ASO药物的优点是可以快速开发，便宜且高度专一。迄今为止，n-Lorem已协助开发和治疗了14名nano-rare罕见患者，并收到了150多份治疗申请，其中 70 多名纳米罕见患者获得批准。n-Lorem由Ionis Pharmaceuticals前董事长兼首席执行官 Stanley T. Crooke 医学博士创立，他于1989年创立了Ionis Pharmaceuticals，并通过他的远见和领导力将公司确立为RNA靶向领域的领导者疗法。

反义疗法

反义药物针对的是信使，而不是蛋白质产品

反义疗法（反义寡核苷酸或 ASO）旨在与RNA精确结合，停止产生致病蛋白的过程——破坏疾病并改变其病程——从最罕见的情况到影响数百万人的情况。ASO 是经过修饰的DNA短链，可以专门针对缺陷基因的转录本来纠正异常。ASO药物的优势在于它们可以快速开发、成本低廉且具有高度特异性。