“REACH”项目是losmapimod在面肩肱型肌营养不良症（ FSHD ）中的3期临床试验，使用 AMRA 的肌肉脂肪浸润（ MFI ）作为次要临床试验终点。

AMRA Medical是一家通过快速全身磁共振成像 (MRI) 提供身体成分分析新标准的数字健康公司，美国Fulcrum公司正在使用AMRA开发的测量肌肉脂肪浸润 (MFI) 分析数据作为第三阶段临床的次要终点试用：REACH项目临床试验正在评估losmapimod药物治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的疗效和安全性。REACH项目试验的结果将帮助Fulcrum更接近于提供首个获批用于FSHD的药物，并帮助建立基于全身MRI的测量作为神经肌肉疾病临床试验的关键终点。

FSHD是一种进行性和使人衰弱的神经肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。该疾病的特征是骨骼肌的脂肪浸润，影响患者日常和独立生活的能力。Losmapimod药物是第一个也是唯一一个处于临床开发阶段的研究药物，如果有积极的临床试验数据，REACH项目可以作为疗法批准的基础。

REACH项目是一项随机、双盲、安慰剂对照的多国试验，预计将招募大约 230名患有FSHD的成人受试者。患者将接受losmapimod药物或安慰剂，并在48周的治疗期内接受评估。AMRA的MRI方案将用于为每位患者生成肌肉脂肪浸润 (MFI) 综合评分作为次要终点，可到达工作空间 (RWS) 作为主要终点。

这不是Fulcrum公司第一次使用AMRA的测量分析。AMRA和Fulcrum一直保持密切合作，通过对于患者MRI测量和分析，开展了对于losmapimod药物临床试验研究，从早期生物标志物开发到ReDUX4 2b期，再到现在的REACH3期试验。

MFI综合评分可以帮助描述扫描之间疾病发作模式、功能障碍和疾病进展的特定方面。通过结合全身多块肌肉的肌肉脂肪浸润测量值，在全身、全身肌肉 MRI之后生成分数。通过将给定个体的所有MFI数据转换为简化分数，研究人员可以获得更容易解释的有意义的临床数据信息，而不是试图从给定个体的36不同MFI测量中得出结论。借助AMRA的MRI测量分析，研究人员可以观察功能 (RWS) 和成像 (MFI) 端点的有意义的差异，以获得更全面的见解，并最终推进临床药物管线研发进程。

近期关于AMRA公司的全身MRI协议的开发和使用肌肉分析研究发表在Neurology学术期刊上。该出版物展示了临床研究人员如何使用AMRA公司的MRI测量来准确和广泛地捕捉神经肌肉疾病的异质性和进展，如面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。

在这项研究中，AMRA表明，个体肌肉测量、全身综合评分和功能综合测量可以帮助捕捉FSHD患者的疾病严重程度。研究表明，功能复合测量与疾病相关的临床结果评估相关，例如可达工作空间 (RWS) 和定时启动 (TUG)。此外，通过重测实验，数据表明，全身综合评分在扫描之间是稳定且可重复的，这表明 MRI 协议对纵向研究的实用性。

AMRA的MRI测量研究方案用于17名FSHD患者。参与者在相隔约4至12周的两次单独访问中接受了MRI扫描并完成了标准化的功能评估（RWS和 TUG）。在全身MRI之后，研究人员计算了每块肌肉的肌肉脂肪分数 (MFF)、瘦肌肉体积 (LMV) 和肌肉脂肪浸润 (MFI)。使用这些测量指标，为每个人生成了两种类型的综合得分：（1）功能性横截面综合得分和（2）全身综合得分。

分析了描述一组肌肉的总 LMV、MFF或MFI的功能性横截面综合评分与功能测试的相关性。研究结果支持功能综合评分是可靠的临床终点，因为它们与功能结果相关。

全身综合评分是通过包括对每个患者体内进展风险高的一组个体化肌肉的测量来产生的。包括在全身综合评分中的肌肉是通过使用其MFF和MFI值对每块肌肉进行分期来确定的。通过将具有相似特征的肌肉分组在一起，可以将正常、仍然未受影响的肌肉组织的治疗反应与已经显示出疾病迹象的肌肉组织分开评估，而肌肉组织预计会出现最快的进展。

在这项研究中，研究人员评估了全身综合评分的可重复性。结果支持在纵向研究中使用这些评分作为可靠的临床终点来监测疾病进展或随着时间的推移对治疗的反应。

最近的FSHD临床试验证明了综合评分作为关键临床终点的可用性。例如，美国Fulcrum公司的ReDUX4试验表明losmapimod可减缓FSHD患者的疾病进展并改善功能，结果显示RWS和描述MFI的综合评分是疾病进展的可靠衡量标准。结合AMRA协议的未来研究可以帮助建立基于全身MRI的测量作为神经肌肉疾病临床试验的定量终点。

关于AMRA Medical

AMRA Medical是一家医学影像和精准医学前沿的健康信息公司。AMRA总部位于瑞典，成立于2010年，是瑞典林雪平大学医学影像科学与可视化中心 (CMIV)、生物医学工程系 (IMT) 和医学与健康系 (IMH) 的附属机构.

该公司制定了一项新的身体成分分析全球标准，以无与伦比的准确性和精确度提供多种脂肪和肌肉生物标志物——所有这些都来自快速的全身MRI扫描。

AMRA提供临床服务和研究服务，以支持从临床研究到临床护理的变革性护理和重要决策。