加拿大Satellos生物技术公司是一家上市生物技术公司，致力于开发新的小分子治疗方法以改善肌肉治疗。其公司2月13日正式对外宣布的积极初步数据显示SAT-3247小分子药物可以改善面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 小鼠模型的骨骼肌功能。

Frank Gleeson， Satellos公司联合创始人兼首席执行官

Satellos公司联合创始人兼首席执行官Frank Gleeson表示：“FSHD中的这些数据与我们的临床前DMD{杜氏肌营养不良症}研究相结合，共同证明了 SAT-3247对改善退行性肌肉疾病的肌肉再生的影响。我们期待在2024年美国MDA临床和科学会议上展示这些数据，并在年中将SAT-3247推进杜氏肌营养不良症的临床试验。”

Neil Camarta，加拿大FSHD基金会创始人

加拿大FSHD基金会联合创始人兼首席执行官Neil Camarta表示：“我非常高兴。虽然现在还处于早期阶段，但这些结果为FSHD患者社区带来了希望。我期待与Satellos公司进一步合作，加速这一有前途的候选药物的开发，因为时间就是力量！”

在近期的文章中我们介绍了加拿大FSHD基金会资助Satellos公司小分子药物在FSHD中的研究详细请查看文章：汇总 | FSHD细胞疗法介绍及最新研究进展

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是第三常见的肌营养不良症，仅次于杜氏肌营养不良症{DMD}和强直性肌营养不良症{DM}。FSHD是一种神经肌肉疾病，导致骨骼肌进行性萎缩，由于DUX4基因产物的错误表达，导致肌肉组织进行性破坏。大多数针对FSHD的治疗方法都集中在试图阻断DUX4的表达。

MyoReGenX™平台重建了肌肉干细胞生态位和微环境，肌肉祖细胞在其中驻留并分裂以维持、生长和修复肌肉组织。该平台探索细胞内在信号传导和生态位相互作用，以识别和确认肌肉疾病的再生缺陷，并发现可让肌肉恢复再生的小分子。

Satellos公司正在使用 MyoReGenX™ 平台来生成小分子候选药物，用于治疗肌肉组织丧失或肌肉再生有缺陷以及需要增强肌肉组织修复的疾病和病症。这可能包括其他遗传性肌营养不良症以及肌少症（与年龄相关的肌肉损失）、与癌症或其他疾病相关的恶病质、或由于手术或不可预见的创伤（例如事故、受伤）导致的肌肉损失等适应症。

在加拿大FSHD基金会资助下进行的研究中，Satellos公司测试了SAT-3247治疗是否可以对抗FSHD中出现的肌肉组织的渐进性破坏。Satellos公司研究证明，SAT-3247治疗成功改善了FSHD小鼠的表型，观察到这对改善骨骼肌功能有积极影响。

Satellos公司的SAT-3247是一种小分子药物，旨在抑制AAK1（Notch通路的蛋白激酶成员）。该公司认为，独立于肌营养不良蛋白的AAK1抑制能够调节极性，以恢复不对称肌肉干细胞分裂、产生肌肉祖细胞并实现肌肉再生。

关于Satellos生物技术公司

Satellos是一家上市生物技术公司，致力于开发治疗退行性肌肉疾病的改善生活药物。Satellos已将肌肉干细胞极性方面的突破性研究纳入名为 MyoReGenX™的专有发现平台中，以识别退行性肌肉疾病，其中该过程中的缺陷会影响肌肉再生并适合治疗干预。借助这个平台，Satellos正在构建一系列新型疗法，以纠正肌肉干细胞极性并促进人体先天肌肉修复和再生过程。该公司的主导项目是一种正在开发的口服小分子候选药物，作为杜氏肌营养不良症的潜在疾病缓解疗法。