荷兰公司Facio Therapies近期宣布成功从FSHD社区的现有和新投资者以及Facio战略药物发现合作伙伴德国Evotec公司的新一轮融资中筹集了共1,170万欧元（约合1,320万美元）的股权融资。Facio将使用这些资金进一步发展其抑制DUX4的小分子化合物，并加强其总体研发力度，以开发用于FSHD的疗法。

Facio由患有FSHD的人们创立。自2014年成立以来，Facio已筹集了近2800万欧元（约3150万美元）的股权，主要来自FSHD社区的成员。Facio得到了来自全球14个国家的受FSHD影响的家庭和FSHD组织的支持。

Facio公司药物研发进程：低成本投入，高资本效率。

Facio主席Kees van der Graaf在COVID-19大流行的背景下评论了这一新融资。COVID-19大流行使生物技术公司筹集资金更具挑战性。迄今为止，这此融资是我们迄今为止最大的公司融资，其意义在于，即使在如此困难的情况下，越来越多的FSHD患者也支持Facio履行其使命，以开发可满足患者需求的FSHD疗法。”

以FSHD为重点的研发

DUX4是FSHD关键致病原因

FSHD病理学的核心问题是骨骼肌中DUX4蛋白的过度产生。DUX4引发了一系列细胞事件，这些事件最终导致FSHD疾病。患有FSHD的人具有遗传缺陷，损害了防止在肌肉中产生DUX4的调节机制。Facio正在寻求抑制DUX4过度表达的潜在治疗方法。

Facio的CSO Joris De Maeyer解释说：“我们仅针对FSHD开发资产组合。通过使用不受干扰的患者来源的肌肉细胞，我们开发了唯一的高通量FSHD药物发现系统，该系统可以同时监测DUX4蛋白的抑制作用和细胞形成新肌肉细胞的能力。利用该平台，我们发现了一系列新颖的专有抑制剂，这些抑制剂可抑制DUX4，同时完整地形成新的肌肉细胞。我们将进一步优化这些化合物，以在2021年选择临床前开发候选药物。此外，我们还发现了互补的非激酶系列，它们目前正处于领先阶段。由于我们仅关注FSHD，所以这种多层方法是管理药物发现所最严格方法。”

关于FSHD

面型肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性骨骼肌萎缩疾病，它摧毁了全世界80万人及其家庭的人的生活。肌肉力量的丧失对患者日常生活产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦，疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗的方法。

关于Facio公司

Facio Therapies成立于2014年，是一家总部位于荷兰的公司，致力于通过开发因果疗法来恢复FSHD的自然抑制作用，从而治疗FSHD。Facio与该领域的领导者合作，以尽可能最快的方式开发一种安全，有效和负担得起的FSHD治疗。根植于FSHD社区并致力于为FSHD社区工作的Facio的业务方法是对FSHD患者生活产生积极影响，而不是最大限度地提高财务收益。自成立以来，Facio已从受FSHD影响的家庭，他们的朋友，FSHD基金会以及Facio的药物发现合作伙伴德国Evotec药物公司筹集了近2,800万欧元的股权资金。Facio董事会由FSHD社区的商业领袖组成-Kees van der Graaf（荷兰），Hans Van Bylen（比利时），Neil Camarta（加拿大），Dave Mackay（美国），Bill Moss（澳大利亚）和Chip Wilson（加拿大） –以及Evotec的CSO，Cord Dohrmann（德国）。