新闻中心 News

新闻中心

News

您现在的位置:
2020罕见病合作交流会全览:以患者为中心,携手各方再出发!
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2020-08-31 | 656 次浏览 | 分享到:



2020年8月22日-23日,由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2020第二届罕见病合作交流会在京圆满举办。大会通过8家平台对外直播,超过100余家罕见病组织报名线上参会,线上参会总人次逾260万,围绕主题“健康中国,一个都不能少”,汇聚患者组织、政府、医院、企业、媒体等多方力量,共同探讨罕见病问题的解决。
今年3月,《中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》出台,明确提出“探索罕见病用药保障机制”。本届大会开幕式上,国家卫生健康委员会医政医管局张文宝处长在致辞中指出,加强罕见病防治工作,是推动医改向纵深发展的重要抓手,希望各个社会组织、产业等积极投入其中,推动我国罕见病防治事业的快速发展。开幕式上,多位参会嘉宾共同启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”,该项目由病痛挑战基金会发起,在部分地区患者得到医保政策支持的基础上,联合慈善、企业、保险等力量,提供援助资金,助力患者用药的“最后一公里”,为更多罕见病病友带来爱心支持。点击以下题目,了解开幕式精彩内容:启动“多方共付”,探索“价值共创”:2020罕见病合作交流会盛大开幕!



破解罕见病药费高昂的难题,一方面要从患者支付层面加强多方保障,一方面要从源头上推动更多药物诞生,而这正是本届大会聚焦的两大核心议题;此外,线上分论坛还从罕见病患者的组织发展、生育、康复、部分疾病诊疗等不同角度,邀请各界嘉宾进行了深入探讨交流;「Rare Live」2020爱不罕见全球益演,向关注大会的上百万伙伴展示着罕见生命的不凡精彩,传递着温暖与感动。(以下更详细的各分论坛内容,敬请关注本公众号的持续介绍)
汇聚各地医保经验,探索多方共付模式
近年来,青岛、浙江、山西、佛山等省市,已经出台了一系列政策,针对国家《第一批罕见病目录》内的121种罕见病或部分罕见病,给予较高比例的医药费报销支持。本届大会的分论坛“罕见病医疗保障政策顶层设计”与“罕见病医疗保障多方支付模式”,是各地罕见病医保实践经验的首次集中呈现,又在这一基础上,深入讨论了如何联合多方力量更好地为罕见病患者减轻医疗负担。不久前,罕见病“天价药”被社会热议,甚至出现“要不要保罕见病群体”的争论。与会嘉宾均为在医保领域从事工作或开展研究多年的专家,包括地方罕见病医保政策的推动者,结合调研了2万余名患者、4万余名医生的《2019年中国罕见病患者综合社会调查》,一致认为,无论从价值层面还是从经济层面,罕见病医保具有可行性,更有必要性,并需要多方力量的共同参与。



论坛“罕见病医疗保障政策顶层设计”发言嘉宾,左上至右下:刘军帅(北京罕见病诊疗与保障学会副会长)、谢俊明(浙江省医学会罕见病分会候任主任委员)、胡大洋(江苏省医疗保险协会会长)、张煜  (山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长) 、董咚(香港中文大学医学院赛马会公共卫生及基层医疗学院研究助理教授)、王奕鸥(病痛挑战基金会秘书长)


论坛“罕见病医疗保障多方支付模式”发言嘉宾,左上至右下:金春林(上海市卫生和健康发展研究中心主任)、宣建伟 (中山大学药学院医药经济研究所所长)、康琦(上海市卫生和健康发展研究中心助理研究员)、何文炯 (中国社会保障学会副会长)、刘丽 (广东省医学会罕见病学分会主任委员)、马滔(病痛挑战基金会副秘书长) 


从国外看,罕见病药品费用在总药品费用中的占比极低,从统计上看,通常称“天价药”的高值药物罕见病病种极少、患者数量极少,从国内看,浙江、青岛、上海等地多年来的实践已经证明了保障政策的可行性,对于保障人民福祉、助力脱贫攻坚、推动医药创新有着重要意义。

同时,“创新支付”、“多方共付”成为与会者的热门话题词,大家期待,从国家层面成立罕见病专项基金,与医保基金相配套,搭建多方共付的平台,企业让利一部分,重视商业保险、社会慈善力量参与,患者个人再承担一部分,可以有效解决罕见病群体保障难的问题。


以患者为中心,推动创新药物研发分论坛“罕见病创新药物发展趋势”与“患者参与罕见病药物研发及准入”问题,通过分享国内外经验,阐述国内罕见病药物研发现状,论证了推动患者参与罕见病创新药物研发的可行性。与会嘉宾指出,罕见病药物目前可及性和可获得性远远不足,缺乏全国层面的保障制度设计,制约着罕见病药物研发的动力。而从临床医生的角度讲,对治疗疾病的创新药物需求十分迫切,非常希望能和企业、政府、患者联动,推进药物研发。博鳌乐城模式则在医疗药品器械审批与引进、真实世界数据研究、特药保险等方面,有着示范性的开拓创新。


论坛“罕见病创新药物发展趋势”发言嘉宾,左上至右下:吴久鸿 (教授,博导,主任药师,国务院特殊津贴专家)、李杨阳(艾昆纬中国(IQVIA)管理咨询执行总监)、倪鑫 ( 国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长)、洪飞(淋巴瘤之家创始人)、冯静(海南博鳌乐城先行区管理局宣传部副部长)、王金环(北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长)

 


从国外经验来看,一项研究表明,以患者为中心、有患者组织参与的药物临床实验,比没有患者组织参与的,成功率要高18%。患者组织参与的形式与作用十分丰富,包括设计研究与招募方案、推动更多患者参与、减少退组情况乃至从零开始推动对某种病的研究、筹集药物研发资金等。那么,如何做到以患者为中心呢?分散式临床试验是很好的样例,患者可以居家通过上门访视和远程医疗的方式参与,便利了患者,有助于扩大临床试验志愿者的招募。同时有嘉宾提醒,对患者而言,参加合规临床试验、参与前对疾病和药物有一定了解,同时知情权、隐私权充分得到保障,是非常重要的。



论坛“患者参与罕见病药物研发及准入”发言嘉宾,左上至右下:刘静(精鼎医药亚太区医学团队负责人)、白桦(北京协和医院临床药理研究中心主任助理)、郑嫒(成都紫贝壳公益服务中心理事长)、冯胜 (精鼎医药亚太区数据科学负责人)、FrancesWu  Health Advances( (医疗进阶) 业务经理)、邢焕萍 (美儿SMA关爱中心执行主任) 可喜的是,国内在这方面已经起步。在大会上,国内的患者组织代表详细介绍了患者参与药物研发的过程,通过充分表达患者诉求、在试验中发现问题及时帮助优化方案、帮助链接企业与医生等各相关方,最终推动本土创新药的诞生,打破了药物垄断。大家期待,这样的好消息越来越多。
患者组织发展的海外视野与本土经验患者组织是践行“以患者为中心”理念、联结各相关方的重要枢纽,分论坛“罕见病患者组织发展全球经验”和“罕见病组织筹资与可持续发展”,汇聚海内外组织代表,交流相关经验,让线上观看的广大病友组织伙伴受益匪浅。嘉宾的分享让大家了解到,1983年美国第一个“孤儿药法案”诞生,就与患者、患者组织的积极奔走推动分不开。企业往往在罕见病药物研发上缺乏足够的关注与动力,国外患者组织则有充分的参与空间和能力,在疾病研究、药物研发与临床试验、公众倡导、政策推动方面有着突出的贡献。


“罕见病患者组织发展全球经验”发言嘉宾,左上至右下:Durhane Wong-Rieger(国际罕见疾病联盟主席)、Tiina Urv(美国国立卫生研究院罕见病临床研究网络RDCRN项目总监)、Meera Shah(美国国立卫生研究院罕见病研究办公室项目分析师)、Sarah Pilkington(精鼎医药患者创新中心副总监)、Debbie Drell(美国罕见疾病组织NORD会员事务总监)、曾建平(香港罕见疾病联盟会长,国际罕见疾病联盟理事会成员)、Ritu Jain(亚太罕见病患者组织联盟主席)、钟侃言(香港大学李嘉诚医学院儿童及青少年科学系临床副教授)、钟靖恩(香港大学李嘉诚医学院儿童及青少年科学系博士学生)、周爽(病痛挑战基金会组织发展项目主管)


在组织间的交流学习、共同发声层面,香港罕见疾病联盟介绍了丰富的经验。而对内地患者组织来说,绝大多数仍处于起步阶段,如何持续生存与发展无疑十分关键。大会邀请了在筹资、对外合作、志愿者管理、资源拓展等方面做得十分出色的病友组织代表与相关行业专家,为大家介绍了一系列组织发展“独家秘籍”。

论坛“罕见病组织筹资与可持续发展”发言嘉宾,左上至右下:杨俊娟(北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心筹资与活动策划主管)、曹茜(上海浦东风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心负责人)、梦竹 (蝴蝶宝贝关爱中心主任)、邢焕萍 (美儿SMA关爱中心执行主任)、窝头(原腾讯公益高级项目经理)朱砂(灵析高级咨询顾问)

  

罕见病生育、康复与部分病种诊疗的全面探讨


很多公众也许意识不到,许多罕见病家庭,无论是生育了罕见病孩子的父母,还是有一方或双方是罕见病病患的夫妻,都对如何辅助生殖技术有着格外的关注。分论坛“罕见病生殖技术与伦理”全面回应了这一需求,邀请各方专家,从技术政策、伦理等多个层面,阐释了罕见病家庭生育的基本权利与生育健康宝宝的可行性。



论坛“罕见病生殖技术发展与伦理”发言嘉宾,左上至右下:谭跃球 (中信湘雅生殖与遗传专科医院遗传中心主任)、金帆 (浙江大学医学院附属妇产科医院,教授,主任医师)、沈亦平( 哈佛医学院助理教授、广西妇幼保健院遗传代谢中心实验室技术主任)、黄尚志(中国医学科学院北京协和医学院博士生导师)、蒋宇林 (全国产前诊断专家组成员、北京协和医院产前诊断中心教授)、王琳(病痛挑战基金会组织支持项目主管)



大多数罕见病难以治愈,遵循“全人发展观”理念,通过多学科诊疗、科学康复,提升患者生活质量,促进患者的社会融入,对广大病友有着极其重要的意义。分论坛“全人发展观下的罕见病康复”,从意大利经验到国内罕见骨病康复的实践,为广大病友家庭提供了非常实用的康复指导。


论坛“全人发展观下的罕见病康复”发言嘉宾,左上至右下:PaoloFraschini (意大利米兰大学康复医学教授)、CelestinaTremolada (国际合作志愿组织OVCI我们的家园中国项目首席专家)、杜启峻 (香港大学李嘉诚医学院副教授)、王鹏(北京市西城区我们的家园残疾人服务中心物理治疗师)、孙丽佳 (北京市西城区我们的家园残疾人服务中心业务主任 )、孙利宁 (北京市西城区我们的家园残疾人服务中心主任) 


遗传性罕见骨病包括成骨不全症、低磷性佝偻病等多种疾病,覆盖人群广,往往给患者家庭带来沉重负担。分论坛“罕见骨病多学科诊疗与进展”,邀请到了国内治疗罕见骨病的权威专家,从罕见骨病的临床辨识、早期介入、外科治疗、转化医学研究、最新医学进展、社会工作介入等方面,展开了深入剖析。

论坛“罕见骨病多学科诊疗与进展”发言嘉宾,左上至右下:王波(山东第一医科大学附属省立医院麻醉手术科副主任)、赵秀丽 (北京协和医学院基础学院医学遗传系、中国医学科学院基础医学研究所教授)、王延宙(山东第一医科大学附属省立医院小儿骨外科主任)、顾学范(上海交通大学附属新华医院小儿内分泌科主任医师)、李桂梅 (山东第一医科大学附属省立医院儿科主任医师)、夏维波(北京协和医院内分泌科主任)、徐潮( 山东第一医科大学附属省立医院内分泌代谢科主任医师、)尉真(山东第一医科大学附属省立医院医务社会工作处副处长)、高聆 (山东第一医科大学附属省立医院中心实验室主任医师、二级教授,研究员)、孙妍(山东第一医科大学附属省立医院小儿内分泌科副主任医师)


溶酶体贮积症(LSD)因其许多病种可诊可治却药费高昂,而在罕见病中备受关注。分论坛“溶酶体贮积症的保障与诊疗发展”,邀请国内外专家、学者、患者组织代表,对LSD群体生存现状进行剖析,分享国际创新治疗经验,探讨高值罕见病特效药多层次保障模式,从群体生存现状、特效药保障、未来诊疗发展、患者组织等多方面进行入手,展望未来。




论坛“溶酶体贮积症的保障与诊疗发展”发言嘉宾,左上至右下:董咚 (香港中文大学公共卫生学院研究助理教授)、王琳  (北京医学会罕见病副主任委员)、孟岩 (中国人民解放军总医院儿内科副主任医师)、刘晔 (美国REGENXBIO公司基因治疗技术部高级总监)、王军(戈谢病协会会长)、张爱军(中国尼曼匹克关爱中心负责人)、郭朋贺( 庞贝氏罕见病关爱中心负责人)、李玉萍( 中国法布雷病友会理事)、郑芋( 北京正宇粘多糖罕见病关爱中心发起人)

分论坛“ATTR-PN的诊疗现状与疾病管理”,针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病(ATTR-PN),邀请嘉宾讨论了诊疗专家共识、早期诊断和管理、患者组织管理经验,希望让病友对ATTR-PN有更深入的了解与认识,促使各方为ATTR-PN的诊疗现状与疾病管理发挥更大的作用。




论坛“ATTR-PN的诊疗与疾病管理”发言嘉宾,左上至右下:袁云(亚洲大洋洲肌肉病中心理事、北京医学会罕见病分会副主任委员)、孟令超(国际神经周围神经病协会青年委员,北京医学会罕见病分会神经病学组秘书)、NisithKumar (辉瑞生物制药集团TTR淀粉样变医学事物全球患者支持负责人)



 全球益演:罕见生命献给2020的真挚礼物


8月22日晚6点,「Rare Live」2020爱不罕见全球益演在线上多平台同步播出,超过150万人在线观看。这场演出汇聚了广大罕见病病友、家属和明星伙伴们的爱与力量,也凝聚了台前幕后每一位伙伴的努力和用心。全场益演分为“不凡”、“感谢”、“希望”、“梦想”四个主题,传递着病友们的心声。凤凰卫视主持人任韧担纲主持,中国新艺术音乐歌唱家龚琳娜倾情加盟,海外罕见病音乐人献上原创作品,各地病友们的表演内容从歌曲、舞蹈、朗诵,到乐器演奏、沙画、皮影戏等丰富多彩,让观众感受到了一场视听盛宴。了解更多益演内容,可点击:云端精彩演出,绽放不凡生命:「Rare Live」2020爱不罕见全球益演圆满举办作为本届大会的重要环节,「RareLive」2020爱不罕见全球益演,贯彻着大会“以患者为中心”的理念——罕见病的存在,也许正是提醒我们,人人“生而不凡”,每一个生命都闪耀着独一无二的价值,都有着无限的成长可能。




8月23日晚,2020第二届罕见病合作交流会圆满落下帷幕。本届大会基于罕见病政策在国内的不断落实,总结实践经验,集中探讨了多项核心议题,有力推动了“多方共付”的罕见病保障体系建设,期待以此为新的起点,与各方力量携手,共创中国罕见病群体的美好未来!



扫码二维码,观看大会回放

(回放将于本周陆续开放,敬请期待)





感谢以下联合传播伙伴


按拼音首字母排序


北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心

北京爱稀客肺动脉高压罕见病关爱中心

北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心

北京瓷娃娃罕见病关爱中心

北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心

北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心

北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心

北京正宇粘多糖罕见病关爱中心

北京至爱DMD关爱中心

蚕宝儿LNS罕见病关爱之家

测序中国

垂体瘤GH病友会

春风实验室

戈谢病关爱之家

广州市缘爱行社会工作服务中心

罕爱营志愿服务队

和你一恙

河南血友之家

基因慧

锦州市瓷娃娃爱心协会

南京市罕见病家庭关爱中心

尼曼匹克关爱中心

你并不孤单FSHD患者关爱组织

庞贝氏罕见病关爱中心

泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心

皮质醇增多症联盟

上海德博蝴蝶宝贝关爱中心

上海浦东风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心

上海市儿童罕见病诊治中心

深圳市安好腓骨肌萎缩症罕见病关爱中心

视网膜母细胞瘤关爱联盟

太原市安健儿公益服务中心

特纳之家

天津合众罕见病关爱帮扶中心

同写意

铜娃娃罕见病关爱中心(中国肝豆状核变性罕见病关爱协会)

西安市莲湖区月亮孩子之家

遗传性鱼鳞病患者交流中心

浙江小胖威利罕见病关爱中心

中国法布雷病友会

中国黏多糖贮积症I型患者联盟

卓蔚倡导

紫贝壳公益(原硬皮病关爱之家)

CAH和AHC互助交流中心

CAH互助之家

MMA和PA之家

NMO上海之家

RP之光爱心联盟




感谢罕见病病友陈莹雅为本届大会书写主题“健康中国,一个都不能少”本届大会制作品其余字体为方正电子免费公益授权





病痛挑战基金会


病痛挑战基金会是北京市第一家关注罕见病领域的公益基金会,缘起于“冰桶挑战”,致力于支持罕见病病友的医疗康复,培育积极行动的罕见病自组织,搭建多方参与的平台,打造公众链接感强的品牌项目,推进罕见病问题的制度保障,解决罕见病群体在医疗康复、社会融入等方面的迫切问题,为其建立平等、受尊重的社会环境。



▼▼▼点击这里可浏览大会专题网站!
http://rdforum.chinaicf.org/